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इडियोपैथिक पल्मोनरी फाइब्रोसिस पर बड़ी प्रगति:
GRI Bio की Phase 2a स्टडी में IPF दवा GRI-0621 सुरक्षित पाई गई। FVC सुधार, बायोमार्कर बदलाव और एंटी-फाइब्रोटिक संकेतों ने नए इलाज की उम्मीद जगाई।
सिकल सेल एनीमिया
Vertex Pharmaceuticals की जीन थेरेपी Casgevy ने 5 से 11 वर्ष के बच्चों में सिकल सेल रोग और बीटा थैलेसीमिया के इलाज में अभूतपूर्व परिणाम दिए हैं। CRISPR/Cas9 तकनीक पर आधारित यह पहली FDA-अनुमोदित थेरेपी है, जिसकी मदद से बच्चों ने वर्षों पुराने दर्दनाक संकट और नियमित रक्त चढ़ाने की जरूरत से छुटकारा पाया। परीक्षणों में दिखा कि छोटे मरीजों में भी यह उपचार उतना ही प्रभावी है जितना वयस्कों में। विशेषज्ञ इसे आनुवंशिक बीमारियों की दुनिया में एक निर्णायक मोड़ मान रहे हैं।
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